FDA 批准首个含活性成分的药物用于疗法罕见严重性癫痫

加拿大 FDA twitter 6 年初 25 日华盛顿邮报，FDA 批准后 GW 研究控股 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 本品溶液可用两种鲜见而严重影响脑瘤，即 Lennox-Gastaut 症和 Dret 症关的发烧的疗程，适可用 2 岁及以上年龄的病患者。这是 FDA 批准后的首个带有自已提取纯化本品混合物的本品。它也是 FDA 批准后的首个可用 Dret 症病患者疗程的本品。CBD 是木本植物的一种混合物。不过，CBD 不会引来四氢酚（THC）的有毒或欣快感。THC（不是 CBD）是影响心理静止状态的主要混合物。

「此次批准后提示人们，前进心理健康的发展计划，恰当效用评估中会带有的活性混合物，可以带给关键性的疗程本品。而且，FDA 致力于这种谨慎的科学研究和本品开发，」FDA 局长 Gottlieb 芝加哥大学所称。「测试本品安全性与合理性的对照的测试及 FDA 宽松的本品批准后流程是将意指的疗程本品感受到病患者的早先方式。由于默许此次批准后的临床研究充分且操控良好，因此制剂者可以对本品的均匀其中心和一致的本品释放有努力，它们默许疗程这些复杂和严重影响脑瘤症所需的合理剂量。我们将在此之后默许对衍生电子产品的潜在医疗用途顺利进行宽松的科学研究，并与有意为病患者提供安全、合理、高恒星质量电子产品的开发人员合作。但与此同时，我们准备采取行动，因为我们看到非法产品不含 CBD 的电子产品存在严重影响的、未获证实的医疗主张。产品未获批准后的电子产品，不确认的剂量和会使病患者无法取得合理的、公认的疗程来疗程严重影响甚至致命性的病因。」

Dret 症是一种鲜见的遗传性病因，该病因发病于生于后的第一年，有频繁的发烧关的脑瘤（热性关节炎）。之后，并不一定会有其它一般来说的脑瘤显现，最主要乳头阵挛性发烧（不随意乳头痉挛）。此外，脑瘤停滞静止状态也有可能发生，这是一种潜在妨碍生命的停滞脑瘤户外活动，必须急救疗程。中风 Dret 症的孩童其语种及民族运动潜能不一定的发展较弱，并会经历户外活动可能会及其它关的不便。

Lennox-Gastaut 症始于孩童中期。该病因的特点是有都将的脑瘤。Lennox-Gastaut 症病患者在幼儿期开始有频繁的脑瘤发烧，并不一定在三至五岁之间发生。逾四分之三受影响的病患者有强直性发烧，这造成了乳头肉无法操控地收缩。几乎所有中风 Lennox-Gastaut 综合症的孩童都能显现深造问题和智力盲点。许多人的民族运动潜能，如坐和钻进的潜能也顺延。大多数中风 Lennox-Gastaut 综合症的人其日常生活中会的日常户外活动必须帮助。

FDA 本品评价与科研机构神经学电子产品业务主任 Dunn 芝加哥大学所称：「Dret 综合症和 Lennox-Gastaut 综合症病患者难以操控的脑瘤对这些病患者的生活恒星质量产生了独树一帜的影响。对 Lennox-Gastaut 病患者来说，除了另一种关键性疗程设计方案之外，这次无疑地为 Dret 病患者各种类型批准后了一款本品，这将为疗程这种病因病患者提供一个关键性且必要的提升。」

Epidiolex 的合理性基于 3 项随机、随机对照、安慰剂对照的测试，有 516 名 Lennox-Gastaut 症或 Dret 症病患者参与。Epidiolex 与其他本品独自施打，与安慰剂相比，其显示对减少脑瘤发烧频次合理。

的测试中会，Epidiolex 疗程病患者发生的最常见副作用是嗜睡、镇静和昏睡、肝酶升高、食欲下降、腹泻、肿胀、疲劳、痛楚和无法控制、气喘、睡眠中会盲点和睡眠中会恒星质量差及感染。

Epidiolex 必须随病患者本品Guide独自发放，该Guide描绘了有关本品使用和效用的关键性信息。所有疗程脑瘤的本品都是如此，最严重影响的效用最主要自杀、自杀未遂、意识激动、新的或恶化的抑郁、攻击性和焦虑症。Epidiolex 也会引来肝脏烧伤，并不一定是较轻的，但增加了鲜见但更为严重影响烧伤的几率。更为严重影响的肝脏烧伤会造成了恶心、咳嗽、黄疸、疲劳、呆滞、黄疸和/或乌鸦大肠。

根据控管物质议案（CSA），CBD 目前是目录 I 的物质，因为它是木本植物的一种化学混合物。为了默许这次的上市申请，该公司顺利进行了非临床和临床研究，用以效用评估 CBD 的误用几率。FDA 表彰了该本品的上市申请这两项审评资格，其可用 Dret 症的上市申请取得了快速通道审评资格，其可用 Dret 症和 Lennox-Gastaut 症被表彰了孤儿药资格。

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编辑： 冯志华